Una investigación sobre atrofia muscular espinal, única propuesta valenciana financiada por Fundación “la Caixa” como proyecto biomédico puntero
El investigador Piotr Konieczny, del Grupo de Genómica Traslacional (GT) de la Universitat de València, ha recibido una ayuda de hasta 100.000 euros para estudiar el reposicionamiento de fármacos en la atrofia muscular espinal (AME)
El proyecto analizará qué fármacos concebidos para otras patologías pueden aplicarse con seguridad en AME
Se trata de la única ayuda a un proyecto valenciano en las convocatorias CaixaResearch Validate y Consolidate 2021 de la Fundación “la Caixa”, cuyos resultados se han dado a conocer hoy, y que fomentan la innovación y la transferencia tecnológica
La atrofia muscular espinal es una enfermedad provocada por la ausencia del gen SMN1. Afecta a una de cada entre 7.000 y 10.000 personas en todo el mundo y se caracteriza por debilidad y atrofia muscular. Está clasificada en cinco tipos clínicos (de 0 a 4) y su gravedad varía desde la ausencia de función motora y muerte perinatal hasta defectos menores sin reducción significativa de la esperanza de vida.
En los últimos años se han aprobado tres fármacos para tratarla, pero todos tienen limitaciones médicas de uso en las formas menos graves de la enfermedad en adultos y son extremadamente caros. Además, se desconocen las consecuencias de su uso prolongado.
El equipo de la Universitat de València ha identificado dos fármacos que han demostrado tener un excelente perfil de seguridad en su uso crónico. “La validación preclínica de estos en la AME de tipo II en ratones y motoneuronas –con datos preclínicos obtenidos en colaboración con socios del proyecto de la Universidad de Torino e INSERM París– ha demostrado que favorecen una destacada recuperación de las funciones motoras y un incremento de los niveles de la proteína SMN en la médula espinal y en los músculos esqueléticos”, ha destacado Piotr Konieczny, director del proyecto ‘Reposicionamiento de fármacos para el tratamiento de la atrofia muscular espinal’. “Con esta propuesta se busca validar el uso de al menos uno de estos fármacos en pacientes con AME”, ha destacado.
Por su parte, Rubén Artero, director del Laboratorio de Genómica Traslacional de la UV, catedrático de Genética y asesor del proyecto, ha apuntado: “gracias a este apoyo nos acercamos a la fase de ensayos clínicos para testar el efecto de estos fármacos en pacientes con AME. El proyecto aporta de forma muy aplicada el know-how necesario para montar una empresa spin-off, lo que nos permitirá llevar la nueva terapia al mercado y cumplir la misión que tenemos en el laboratorio de Genómica Traslacional”.
El proyecto dirigido por Piotr Konieczny es uno de los 20 nuevos proyectos seleccionados (sobre 136 presentados) en las convocatorias CaixaResearch Validate y Consolidate 2021. En concreto, en la convocatoria CaixaResearch Validate, orientada a proyectos de innovación temprana, la Fundación “la Caixa” apoyará 17 nuevos proyectos de los 97 presentados. Los beneficiarios recibirán hasta 100.000 euros para validar sus tecnologías y diseñar una hoja de ruta para valorizarlas. De ellos, doce proceden de centros de investigación, universidades y hospitales de Cataluña; tres de Portugal; uno de Galicia, y uno de la Comunitat Valenciana.
Otros beneficiarios
Entre los proyectos de este año hay uno de inmunoterapia personalizada para tratar el sarcoma de Ewing; unos nuevos electrodos para detectar patologías neurológicas en neonatos; una terapia de liberación controlada de fármacos mediante nanopartículas para las lesiones de médula espinal y un inhibidor para detener la metástasis de cáncer de colon, entre otros. Nueve de los proyectos seleccionados este año se enmarcan en el campo de las terapias y el desarrollo de fármacos, y once, en el del medtech, que incluye técnicas de diagnóstico, dispositivos médicos y proyectos de salud digital.
La Fundación “la Caixa” puso en marcha este programa en 2015 en colaboración con Caixa Capital Risc y con el apoyo del Instituto Europeo de Innovación y Tecnología (EIT Health). Desde entonces, se han destinado 13 millones de euros a 151 iniciativas, 27 de las cuales ya se han convertido en empresas derivadas (spin-off).
Además del apoyo económico, el personal investigador recibe un acompañamiento consistente en formación especializada en ámbitos clave (como transferencia de tecnología, herramientas de financiación o negociaciones) y mentoría (mentoring) con el que definir los mejores planes de valorización, en el caso de Validate, y sus planes de desarrollo y comercialización de forma personalizada, en el caso de Consolidate.
